Спасение близко? Когда появится настоящее лекарство от «царской болезни»

Редкое генетическое заболевание гемофилия А, которое в народе называют «царской болезнью», до последнего времени не имело достаточно эффективных методов лечения. Однако в этом году завершающий этап исследования проходит препарат, который обещает стать настоящим спасением для страдающих от плохой свертываемости крови. Доктор биологических наук, профессор, руководитель лаборатории Института общей генетики имени Вавилова РАН Сергей Киселев рассказал 5-tv.ru, как будет работать препарат и в чем его эффективность.

Гемофилия А — это заболевание, при котором плохо сворачивается кровь. Настолько плохо, что у людей, страдающих этим недугом, при малейшем повреждении сосуда может начаться настоящее кровотечение, она просто не останавливается. Препарат, который скоро должен появиться на фармацевтическом рынке России, влияет на состав крови таким образом, чтобы она «научилась» сворачиваться.

Если обратиться к технологии, то, как объясняет Сергей Киселев, лекарство представляет собой генетическую конструкцию на основе аденовируса и нормальной копии гена, который вводится пациенту в виде инъекции пациенту.

«Вирус проникает в клетки, продуцируется здоровый нормальный, не мутантный белок, и получается, что функция нездорового гена с помощью здоровой копии гена блокируется. Наступает временное выздоровление», — объясняет врач.

Почему именно временное? Дело в том, что вирус проникает не во все клетки крови, а выздоровевшие клетки рано или поздно умирают, сменяясь другими, вновь обладающими генетической мутацией. По словам Киселева, проведенные клинические исследования препарата показали, что положительный эффект длится около120 недель.

«Примерно на два года исчезает риск кровотечений. Причем, происходит это достаточно эффективно, наблюдается положительный эффект у 85% пациентов», — отмечает врач.

Препарат уже одобрен для использования в Европе.

Ранее 5-tv.ru сообщал о том, что названы ТОП-3 продукта-«убийцы» сосудов.